Η ανάπτυξη νέων και βελτιωμένων φαρμάκων είναι ζωτικής σημασίας όχι μόνο για την ανάπτυξη των φαρμακευτικών και βιοτεχνολογικών βιομηχανιών, αλλά και για να παραμείνουμε καλά εξοπλισμένοι για την καταπολέμηση του εξελισσόμενου φάσματος ασθενειών.
Ποια είναι όμως τα 20 πρώτα φάρμακα που βρίσκονται σήμερα υπό έρευνα και ανάπτυξη, αλλά η καθαρή παρούσα αξία τους υπογραμμίζει τη δυνατότητα τους να γίνουν τα μελλοντικά blockbuster φαρμάκων.
1. Aducanumab της Biogen το οποίο αφορά στη θεραπεία του Alzheimer με καθαρή αξία 10,199 εκατ. δολάρια.
Το Aducanumab είναι μια ανοσοθεραπεία που στοχεύει σε συσσωματωμένες μορφές πρωτεϊνών β-αμυλοειδούς - ένα χαρακτηριστικό γνώρισμα της νόσου του Alzheimer (AD) στον εγκέφαλο. Θα μπορούσε να μειώσει τις πλάκες αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, συμβάλλοντας στη μείωση της εξέλιξης του AD.
2. Apalutamide της Johnson & Johnson για τον καρκίνο του προστάτη με καθαρή αξία 9,839 εκατ. δολάρια.
Παρά τη συσσώρευση τόσων πληροφοριών σχετικών με την κλινική αντιμετώπιση του καρκίνου του προστάτη, μέχρι σήμερα δεν έχει εγκριθεί κανένα φάρμακο απόλυτης στόχευσης. Το απαλαταμίδιο είναι ένας νέος ανταγωνιστής υποδοχέα ανδρογόνου μικρού μορίου (AR) που δεσμεύεται με AR σε ιστούς στόχους και αναστέλλει τον μηχανισμό που είναι υπεύθυνος για τον πολλαπλασιασμό και την ανάπτυξη του καρκίνου του προστάτη. Η έρευνα βρίσκεται σε εξέλιξη για τον προ-μεταστατικό καρκίνο του προστάτη ανθεκτικός στον ευνουχισμό, για τον μεταστατικό καρκίνο του προστάτη με ορμονοθεραπεία και για τον εντοπισμένο καρκίνο του προστάτη.
3. Abemaciclib της Eli Lilly για τον καρκίνο του στήθους με καθαρή αξία 8,840 εκατ. δολάρια.
Είναι ένας επιλεκτικός αναστολέας CDK για CDK4 και CDK6. Έχει σχεδιαστεί για να εμποδίσει την ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων με ειδική αναστολή του CDK 4 και 6. Είχε λάβει τον χαρακτηρισμό «θεαματική θεραπεία» από τον FDA το 2015.
4. Rova-T (rovalpituzumab tesirine) της AbbVie για τον μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα με καθαρή αξία 8,486 εκατ. δολάρια.
Πρόκειται για σύζευγμα αντισώματος φαρμάκου που στοχεύει τη σχετιζόμενη με τον καρκίνο βλαστική κυτταρική πρωτεΐνη 3 (DLL3). Διερευνάται επίσης ως συνδυασμένη θεραπεία με το σχήμα Opdivo (nivolumab) και Opdivo + Yervoy (ipilimumab) της Bristol-Myers Squibb ως θεραπευτική αγωγή δεύτερης γραμμής για μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα προχωρημένου σταδίου.
5. Ozanimod της Celgene για την πολλαπλή σκλήρυνση και την ελκώδη κολίτιδα με καθαρή αξία 8,174 εκατ. δολάρια.
Είναι ένα ανοσορρυθμιστικό φάρμακο που στοχεύει τον υποδοχέα της σφιγγοσίνης-1-φωσφορικής (S1P) 1 & 5. Το από του στόματος φάρμακο μείωσε το ετήσιο ποσοστό υποτροπής σε ασθενείς στην κλινική δοκιμή.
6. Axicabtagene Ciloleucel (KTE-C19) της Kite Pharma για το λέμφωμα non-Hodgkin (NHL), έναν τύπο καρκίνου του αίματος, με καθαρή αξία 7,427 εκατ. δολάρια.
Στη θεραπεία, τα Τ κύτταρα του ασθενούς τροποποιούνται γενετικά για να εκφράσουν έναν χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου σχεδιασμένο να στοχεύει το αντιγόνο CD19, μια πρωτεΐνη που εκφράζεται στην κυτταρική επιφάνεια των λεμφωμάτων Β-κυττάρων και των λευχαιμιών. Πρόσφατα, έχει υποβληθεί BLA για το KTE-C19 ως πιθανή θεραπεία για ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό επιθετικό NHL οι οποίοι δεν είναι επιλέξιμοι για μεταμόσχευση αυτόλογων βλαστικών κυττάρων.
Στη κλινική μελέτη Φάσης ΙΙ (ZUMA-1), το 76% των ασθενών με NHL εμφάνισαν μείωση στο μέγεθος του όγκου τους και το 47% των ασθενών εμφάνισαν εξαφάνιση στα σημάδια του καρκίνου.
7. Bictegravir/F/TAF της Gilead Sciences για τη θεραπεία του HIV με καθαρή αξία 7,178 εκατ. δολάρια.
Πρόκειται για ένα σταθερό συνδυασμό δόσης bictegravir (50 mg) (BIC), ενός νέου διερευνητικού αναστολέα μεταφοράς ιντεγκράσης (INSTI) και άλλων αντιρετροϊκών παραγόντων - emtricitabine / tenofovir alafenamide (FTC / TAF) -1 λοίμωξη.
8. Semaglutide της Novo Nordisk για την αντιμετώπιση του διαβήτη τύπου 2 με καθαρή αξία 6,943 εκατ. δολάρια.
Είναι ένας αγωνιστής τύπου πεπτιδίου τύπου GLU (GLP) 1. Διεγείρει την απελευθέρωση ινσουλίνης στο σώμα και βοηθά στη ρύθμιση του επιπέδου σακχάρου στο αίμα. Το φάρμακο μελετήθηκε σε συνδυασμό με από του στόματος αντιδιαβητικούς παράγοντες και βασική ινσουλίνη σε ασθενείς. Έδειξε σημαντικό και συνεχή έλεγχο της γλυκόζης στο αίμα. Έδειξε επίσης, στατιστικά σημαντική μείωση του καρδιαγγειακού κινδύνου.
9. Guselkumab της Johnson & Johnson για τη θεραπεία της ψωρίασης, μιας αυτοάνοσης διαταραχής του δέρματος με καθαρή αξία 6,392 εκατ. δολάρια.
Το φάρμακο είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα αντι-ιντερλευκίνης (IL) -23 που αναπτύχθηκε για να εμποδίσει την IL-23 που σχετίζεται με τη διαχείριση του ανοσοποιητικού συστήματος και της αυτοάνοσης ασθένειας.
10. Upadacitinib (ABT-494) της AbbVie για την αντιμετώπιση της ρευματοειδούς αρθρίτιδας με καθαρή αξία 6,285 εκατ. δολάρια.
Είναι ένας από του στόματος εκλεκτικός αναστολέας JAK-1. Επιλεκτικά στοχεύει και αναστέλλει το JAK1, το οποίο παίζει σημαντικό ρόλο στη φλεγμονώδη διαδικασία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας.
11. Emicizumab της Roche για την αιμοφιλία με καθαρή αξία 6,129 εκατ. δολάρια.
Το Emicizumab (ACE910) έχει διαφορετικό τρόπο θεραπείας από τις υπάρχουσες θεραπείες. Πρόκειται για ένα διπλοειδικό μονοκλωνικό αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί για να συνδέεται ταυτόχρονα στους παράγοντες IXa και X και να αποκαθιστά τη διαδικασία πήξης του αίματος.
12. Epacadostat της Incyte για το κακοήθες μελάνωμα, ένα τύπο καρκίνου του δέρματος, με καθαρή αξία 5,866 εκατ. δολάρια
Το Epacadostat στοχεύει ένα ένζυμο υπεύθυνο για την οξείδωση της τρυπτοφάνης ενώ, αυξάνει και αποκαθιστά την ανάπτυξη και ενεργοποίηση διαφόρων ανοσοκυττάρων του σώματος και μειώνει τα ρυθμιστικά Τ-κύτταρα που σχετίζονται με τον όγκο.
13. Sirukumab της Johnson & Johnson για την ρευματοειδή αρθρίτιδα με καθαρή αξία 5,423 εκατ. δολάρια.
Το σιρουκουμάμπη είναι ένα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει στην κυτοκίνη IL-6, μια φυσικά απαντώμενη πρωτεΐνη που πιστεύεται ότι παίζει ρόλο σε αυτοάνοσες καταστάσεις όπως η ρευματοειδής αρθρίτιδα.
14. Lanadelumab (SHP643) της Shire για το κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE) - μια διαταραχή που προκαλεί υποτροπιάζουσες προσβολές σοβαρού πρήξιμου, με καθαρή αξία 5,327 εκατ. δολάρια.
Είναι ένα ισχυρό, πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που είναι ειδικά σχεδιασμένο για να συνδέεται με καλλικρεΐνη πλάσματος και να εμποδίζει την παραγωγή βραδυκινίνης που προωθεί το πρήξιμο. Στις κλινικές δοκιμές σε μεταγενέστερο στάδιο, η λαναδελουμάμπη κατέδειξε στατιστικά σημαντικές και κλινικά σημαντικές μειώσεις στον αριθμό και τη σοβαρότητα των επιθέσεων με ΗΑΕ σε ασθενείς.
15. Elagolix της AbbVie για την ενδομητρίωση και τα ινομυώματα με καθαρή αξία 4,956 εκατ. δολάρια.
Είναι ένας από του στόματος ανταγωνιστής της ορμόνης που απελευθερώνει γοναδοτροπίνη και σε κλινικές δοκιμές μείωσε τη βαριά εμμηνορροϊκή αιμορραγία και βοήθησε τις γυναίκες με ινομυώματα της μήτρας σε μεταγενέστερο στάδιο. Το ινώδες της μήτρας είναι μια κατάσταση στην οποία ένα μέρος του μυϊκού τοιχώματος της μήτρας αρχίζει να αναπτύσσεται μη φυσιολογικά.
16. Tisagenlecleucel (CTL019) της Novartis για τη Β-κυτταρική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) με καθαρή αξία 4,794 εκατ. δολάρια.
Το CTL019 είναι μια ερευνητική θεραπεία CAR-T που αναπτύσσεται για τη θεραπεία παιδιατρικών και νεαρών ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζοντα και ανθεκτικά (r / r) Β-κύτταρα ΟΛΛ. Τα κύτταρα CAR-T τροποποιούνται για να εκφράζουν τεχνητούς υποδοχείς στις επιφάνειές τους. Συνδέονται με ειδικά αντιγόνα στην επιφάνεια των καρκινικών κυττάρων που κατευθύνουν το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος για να εντοπίσουν και να καταστρέψουν τους όγκους. Το CTL019 είναι ένα αντιγόνο CD19 που στοχεύει κύτταρα CAR-Τ.
Στην κλινική δοκιμή φάσης ΙΙ, το CTL019 έδειξε εξαφάνιση των συμπτωμάτων του καρκίνου σε ποσοστό 82% των ασθενών με Β-κύτταρα ΟΛΛ.
17. Shingrix της GlaxoSmithKline, ένα εμβόλιο για τον έρπητα ζωστήρα (Shingles) με καθαρή αξία 4,321 εκατ. δολάρια.
Ο έρπητας ζωστήρας είναι μια κοινή αλλά σοβαρή κατάσταση που προκύπτει από την επανενεργοποίηση του ιού της ασθένειας Varicella zoster που προκαλεί ευλογιά των ορνίθων και μπορεί να προκαλέσει διαρκείς επώδυνες εξανθήσεις και άλλες επιπλοκές.
Σε μια κλινική δοκιμή δύο δόσεις του υποψήφιου εμβολίου μείωσαν τον κίνδυνο εμφάνισης έρπητα ζωστήρα κατά 97,2% στα άτομα ηλικίας 50 ετών και άνω σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Παρομοίως, τα αποτελέσματα από το ΖΟΕ-70 έδειξαν αποτελεσματικότητα 90% έναντι του έρπητα ζωστήρα στα άτομα που ελάμβαναν εμβόλιο ηλικίας 70 ετών και άνω, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο στην ίδια ηλικιακή ομάδα.
18. Tremelimumab της AstraZeneca για στερεούς όγκους με καθαρή αξία 4,302 εκατ. δολάρια.
Είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα κατά του CTLA-4. Συνδέεται με την πρωτεΐνη CTLA-4, η οποία εκφράζεται στην επιφάνεια ενεργοποιημένων Τ λεμφοκυττάρων και αναστέλλει τη θανάτωση καρκινικών κυττάρων.
19. Glecaprevir & Pibrentasvir της AbbVie για τη χρόνια ηπατίτιδα C με καθαρή αξία 4,066 εκατ. δολάρια.
Το σχήμα ελεύθερο ριμπαβιρίνης, του glecaprevir και του pibrentasvir είναι αποτελεσματικό έναντι όλων των κύριων μορφών ηπατίτιδας C. Έχει επιτύχει το 99% της παρατεταμένης ιολογικής ανταπόκρισης σε 12 εβδομάδες σε ασθενείς με χρόνια ηπατίτιδα C με αντισταθμισμένη κίρρωση (προχωρημένη ηπατική νόσο) σε κλινικές δοκιμές.
20. Lampalizumab της Roche για την εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ξηρά ηλικία, μια σοβαρή κατάσταση οφθαλμού, με καθαρή αξία 4,063 εκατ. δολάρια.
Το Lampalizumab είναι ένα θραύσμα δέσμευσης αντιγόνου (Fab) ενός εξανθρωπισμένου μονοκλωνικού αντισώματος που κατευθύνεται έναντι του παράγοντα συμπληρώματος Δ. Έχει δείξει αποτελεσματικότητα στη θεραπεία της γεωγραφικής ατροφίας (GA), της προχωρημένης μορφής της εκφύλισης της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία, Σε τύφλωση.
