Τα συνολικά αποτελέσματα από την θετική μελέτη Φάσης III PARADIGMS, η οποία διερευνά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της φινγκολιμόδης έναντι της ιντερφερόνης β-1α, σε παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 έως 17 ετών) με πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ) ανακοίνωσε η Novartis. Σύμφωνα με αυτά, η θεραπεία με από του στόματος χορήγηση φινγκολιμόδης οδήγησε σε μείωση κατά 82% του ποσοστού υποτροπών σε διάστημα έως και δύο ετών, σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α.
Να σημειωθεί ότι η PARADIGMS είναι η πρώτη στο είδος της ελεγχόμενη, τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη που έχει σχεδιαστεί ειδικά για την παιδιατρική Πολλαπλή Σκλήρυνση. Η μελέτη Φάσης III PARADIGMS διεξήχθη σε 87 κέντρα σε πάνω από 25 χώρες, και σχεδιάστηκε σε συνεργασία με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τη Διεθνή Ομάδα Μελέτης για την Παιδιατρική Πολλαπλή Σκλήρυνση.
Πρόσθετα δεδομένα από τη μελέτη κατέδειξαν ότι:
• Υπήρξε σημαντική μείωση του αριθμού νέων/προσφάτως αυξημένων σε μέγεθος βλαβών T2 και Gd-T1 στον εγκέφαλο των ασθενών που ακολούθησαν αγωγή με φινγκολιμόδη, σε σύγκριση με όσους έλαβαν ιντερφερόνη β-1α, όπως μετράται με την μαγνητική τομογραφία (MRI) Ο αριθμός και ο όγκος των βλαβών συσχετίζονται με αυξημένες υποτροπές και εξέλιξη της αναπηρίας.
• Τα άτομα που έλαβαν θεραπεία με φινγκολιμόδη είχαν σημαντικά μικρότερη μείωση του εγκεφαλικού όγκου (μετράται από την μαγνητική τομογραφία ως απώλεια εγκεφαλικού όγκου), σε σύγκριση με όσους έλαβαν ιντερφερόνη β-1α. Η μείωση του εγκεφαλικού όγκου στους ενήλικες συσχετίζεται με την απώλεια σωματικής και νοητικής λειτουργίας¬.
• Το προφίλ ασφάλειας της φινγκολιμόδης είναι συνεπές με εκείνο που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες κλινικές μελέτες, με τα περισσότερα ανεπιθύμητα συμβάντα να αναφέρονται στην ομάδα της ιντερφερόνης.
• Σε μια πρόσθετη ανάλυση, η φινγκολιμόδη επιβράδυνε σημαντικά την εξέλιξη της αναπηρίας, η οποία ορίζεται ως εξέλιξη της αναπηρίας με επιβεβαίωση (CDP), σε σύγκριση με την ιντερφερόνη β-1α.
Η φινγκολιμόδη δεν είναι προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία για την παιδιατρική ΠΣ. Η Novartis προετοιμάζεται για την υποβολή φακέλου στις υγειονομικές αρχές διαφόρων χωρών παγκοσμίως.
